Biothérapies innovantes et maladies génétiques de l’oeil
Publié par La Pharmacienne le Juin 05 2010 07:42:30
Demain, une trentaine d’experts des biothérapies innovantes et des maladies génétiques oculaires seront réunis à Généthon, le laboratoire financé grâce aux dons du Téléthon, pour dresser un premier bilan des travaux menés dans le cadre du Réseau Thérapie Génique Oculaire (R-TGO).
Lancé en 2009 par Généthon, ce réseau est co-piloté par José-Alain Sahel (Institut de la Vison, Paris), Fabienne Rolling (Nantes) et Laurence Tiennot-Herment (Généthon/Association Française contre les Myopathies). Son objectif : accélérer la mise en place, dans les cinq ans à venir, d’essais de thérapie génique pour les maladies génétiques oculaires.
Pour Alain-José Sahel (Institut de la vision) : « Cette remarquable initiative de l'AFM-Généthon a d'ores-et-déjà permis d'identifier plusieurs projets à fort potentiel, de mettre en oeuvre les compétences susceptibles d'accélérer le passage en clinique sans compromettre la sécurité des patients et de structurer un réseau de centres de référence." Une dizaine de projets cliniques pour différentes maladies génétiques de l’oeil (dont l’Amaurose de Leber, la Neuropathie Optique de Leber, le Syndrome de Wolfram, le syndrome de Bardet-Biedl et d’autres dystrophies de la rétine…) sont, en effet, aujourd’hui identifiés par le réseau.
« La thérapie génique a démontré son efficacité pour redonner la vue à des chiots rendus aveugles par une maladie génétique, l’amaurose de Leber. Un essai va d’ailleurs démarrer très prochainement chez des jeunes malades. Parce que cette avancée doit profiter à toutes les maladies génétiques de l’oeil, nous avons impulsé la création de ce réseau de spécialistes, au service duquel Généthon met son expertise et ses infrastructures scientifiques, techniques et réglementaires. Notre objectif est d’aller vite et ensemble vers des succès thérapeutiques à notre portée » complète Laurence Tiennot-Herment, Présidente de Généthon et de l’AFM.
Au-delà des dizaines de maladies rares concernées, les progrès des biothérapies innovantes concernent potentiellement des maladies très fréquentes comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge qui touche 20 % de la population de plus de 50 ans.
AFM