|
|
|
|
 |
|
 |
|
- mercredi 28. octobre 2015
Fibrillation auriculaire
- samedi 19. septembre 2015
L\'entrainement en aérobie diminue l\'hyperréactivité bronchique (HRB) et l\'inflammation systémique chez les patients souffrant d\'asthme modéré à sévère: un essai randomisé contrôlé.
- samedi 15. août 2015
Consommation d\'aliments épicés et mortalité toutes causes et spécifiques: une étude de cohorte basée sur la population.
- mercredi 22. juillet 2015
Le tabagisme passif est associé à l\'inflammation vasculaire...
- dimanche 28. juin 2015
Antibiothérapie versus Appendicectomie en traitement d\'une appendicite aigüe non compliquée: l\'essai clinique randomisé APPAC
- mardi 9. juin 2015
Qualité de l\'air intérieur, ventilation et santé respiratoire chez les résidents âgés vivant en maison médicalisée en Europe.
- jeudi 23. avril 2015
Association entre sauna accidents cardiovasculaires fatals et mortalité toutes causes
- mercredi 11. mars 2015
Associations dose-réponse entre une activité cycliste et le risque d\'hypertension artérielle (HTA)
- lundi 2. mars 2015
Longévité et déterminants de l\'immunité humorale protectrice après infection grippale pandémique.
- dimanche 15. février 2015
Prévalence de la bronchoconstriction induite par l’exercice (BIE) et de l’obstruction laryngée induite par l’exercice (OLIE) dans une population générale d’adolescents.
|
|
|
|
|
|
 Invités en ligne : 642
Membres en ligne : 0
Membres enregistrés : 5,082
Membre le plus récent : abderahmene
|
|
|
|
Des bébés-bulles guéris par thérapie génique en France |
|
|  Sur les neuf premiers enfants traités en France par thérapie génique entre 1999 et 2002, huit sont guéris et ont une vie normale.
On a toujours raison de persévérer. En médecine, en tout cas. L'histoire du traitement par thérapie génique des nourrissons atteints d'un déficit immunitaire grave, par l'équipe d'Alain Fisher, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina, respectivement professeurs d'immunologie et d'hématologie à l'hôpital Necker (Paris) et chercheurs à l'Inserm, le prouve une fois de plus. Après vingt ans de recherche, beaucoup de hauts et de bas, cette équipe, dans un article publié jeudi dernier dans le New England Journal of Medicine, fait le bilan des 9 jeunes malades traités pour la première fois dans le monde, par injection du gène entre 1999 et 2002 à Paris.
Ils ont entre 8 et 11 ans, huit vont bien, suivent un cursus scolaire normal, et ont une vie familiale similaire à celle des enfants de leur âge. L'un d'entre eux est décédé d'une leucémie, sans doute complication de la thérapie génique. Aujourd'hui, un nouveau protocole a été mis au point après des semaines, des mois et des années penchés sur les éprouvettes pour réussir à comprendre la cause de cette terrible complication. Objectif atteint a priori. Les autorités sanitaires viennent de donner leur accord pour un nouvel essai de thérapie génique pour traiter encore cinq «bébés-bulles».
Réinjecter le gène manquant
Les bébés qui naissent avec un «déficit immunitaire sévère lié au chromosome X» (DICS-X) n'ont aucune défense contre les infections, du fait de l'absence totale de lymphocytes T. Dans les semaines suivant la naissance, ils développent des infections graves, potentiellement mortelles. En attendant un donneur apparenté de moelle osseuse, ces enfants doivent vivre dès la naissance à l'abri dans des chambres stériles, d'où leur surnom de «bébés-bulles». Lorsqu'une greffe de moelle osseuse compatible, à partir d'un don de la fratrie, est possible, la guérison survient dans plus de 80 % des cas. Si la greffe n'est que partiellement compatible le taux de succès varie entre 30 et 50 %.
Cette maladie est due à l'absence d'un gène précis sur le chromosome X. D'où l'idée née au début des années 1990 dans le laboratoire du professeur Alain Fischer et de Marina Cavazzana, de tenter de réinjecter dans les cellules souches de la moelle osseuse de ces enfants le gène manquant et qui venait d'être découvert. Après des expériences sur culture cellulaire puis sur la souris qui affichent des résultats intéressants, le premier essai est effectué en février 1999 chez un bébé d'un mois pour lequel aucun donneur compatible n'a été trouvé.
Schématiquement, la moelle osseuse est prélevée, cultivée avec un virus inactivé contenant le gène manquant, virus qui va infecter les cellules souches de la moelle osseuse et lui rendre le gène absent. Ces cellules modifiées sont ensuite réinjectées à l'enfant par voie intraveineuse. Environ deux mois plus tard, le système immunitaire se met à refonctionner. Au total, une dizaine d'enfants bénéficieront de ce protocole, sans problème jusqu'en 2002.
Nouveaux essais
Là, coup de tonnerre, deux enfants traités sont frappés par une leucémie cette année-là. Deux autres encore ultérieurement. Un en décédera. Les autres guériront. L'équipe est abattue. Mais pas totalement défaite. «On parle beaucoup de compétition scientifique, mais là toute la communauté internationale spécialisée dans ces questions s'est levée pour nous aider à comprendre la cause de cette complication, raconte le professeur Marina Cavazzana. Nous avons réussi à créer un réseau collaboratif très efficace. Et fini par comprendre que le virus vecteur contenait une séquence génétique puissante capable de déréguler le gène situé près du site d'intégration du gène thérapeutique.» Depuis, un nouveau vecteur viral pour transporter le gène salvateur au cœur des cellules de la moelle osseuse a été construit, après avoir désactivé la séquence génétique problématique du virus.
L'équipe vient de recevoir l'aval des autorités sanitaires françaises, pour un nouvel essai clinique qui devrait concerner cinq autres enfants. Deux équipes internationales, l'une à Boston, l'autre en Grande-Bretagne, soigneront aussi chacune cinq enfants de leur côté de la même manière. «L'objectif est de confronter nos résultats à ceux d'autres équipes pour définir si cette thérapie génique doit sortir du cadre expérimental pour devenir le traitement de référence pour ces enfants lorsqu'il n'existe pas de greffe compatible possible», ajoute le professeur Cavazzana.
Après des débuts en dents de scie, la thérapie génique commence à avoir de beaux succès dans certaines maladies rares. D'autres essais sont en cours à l'hôpital Necker, pour des enfants atteints d'anémie d'origine génétique.
Le Figaro |
|
|
|
 |
|
 |
|
Aucun Commentaire n'a été publié.
|
|
|
Connectez-vous pour publier un Commentaire.
|
|
|
L'évalutation n'est disponible que pour les membres.
Connectez-vous ou enregistrez-vous pour voter.
Aucune évaluation publiée.
|
|
|
| |
